Prace nad terapiami mRNA trwają od ponad 30 lat, ale to pandemia i poszukiwanie skutecznej szczepionki przeciw COVID-19 zdecydowanie ten proces przyspieszyły. To daje szansę, że szybciej będzie możliwe wykorzystanie tej technologii w leczeniu raka. mRNA jest również badane pod kątem zastosowania w leczeniu rzadkich chorób genetycznych. Nad postępami w tej dziedzinie pracują również polscy naukowcy.
– Cząsteczki mRNA to naturalne cząsteczki, które występują w każdej naszej komórce i są przepisami na konkretne białko. Aby mRNA mogło zostać wykorzystane do celów terapeutycznych, trzeba było opracować wiele rozwiązań, które umożliwiłyby dojście do tego. Pracując w tym obszarze od 20 lat, wnieśliśmy do niego dość istotne rozwiązania, natomiast takich zespołów naukowych było wiele i wiele rzeczy musiało się wydarzyć, aby ten pierwszy terapeutyk, pierwsza szczepionka oparta na mRNA mogła zostać dopuszczona powszechnie. Te szczepionki zmieniają naszą rzeczywistość, dla ludzi zaszczepionych COVID-19 nie jest już tak groźną chorobą – wyjaśnia w rozmowie z agencją Newseria Innowacje prof. dr. hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, prezes zarządu spółki ExploRNA Therapeutics.
W grudniu profesor otrzymał Nagrodę Fundacji na rzecz Nauki Polskiej za opracowanie chemicznych modyfikacji mRNA jako narzędzi do zastosowań terapeutycznych i badań procesów komórkowych.
– Nasze badania przyniosły realne efekty, ponieważ jeden z pierwszych moich wynalazków został skomercjalizowany przez firmę BioNTech, która stosuje nasze rozwiązanie ulepszające, poprawiające właściwości mRNA w kilkunastu badaniach klinicznych. Są to badania dotyczące terapeutycznych szczepionek mRNA, czyli takich, które mają leczyć, w szczególności dotyczące obszaru onkologicznego
Choć badania nad terapiami opartymi na mRNA trwają już od 30 lat, to o tej technologii głośno zrobiło się dopiero w obliczu konieczności stworzenia szczepionki przeciw COVID-19. Szczepionka Comirnaty, opracowana przez BioNTech wspólnie z koncernem Pfizer, była pierwszym preparatem mRNA dopuszczonym powszechnie do użytku.
Syntetyczne mRNA może być jednak kluczowe w terapii i profilaktyce onkologicznej. Na tej technologii najprawdopodobniej będą się opierać lecznicze szczepionki przeciwnowotworowe. W Polsce trwają badania nad takimi preparatami. Zajmuje się nimi spółka ExploRNA Therapeutics, założona przez naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego we współpracy z badaczami z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
– Lecznicze szczepionki przeciwnowotworowe działają w ten sposób, że do organizmu pacjenta cierpiącego na nowotwór podajemy mRNA kodujące białko, które jest charakterystyczne dla komórek nowotworowych. To białko ulega ekspresji w komórkach i układ immunologiczny jest szkolony, żeby rozpoznawać wszystkie komórki pacjenta posiadające ten rodzaj antygenu, ten rodzaj modyfikacji białek. Układ immunologiczny niszczy w ten sposób komórki nowotworowe – wyjaśnia prof. Jacek Jemielity. – Najbardziej interesującym tematem w tym obszarze są spersonalizowane szczepionki przeciwnowotworowe, które są projektowane na podstawie konkretnych mutacji u pacjenta. Są to szczepionki szyte na miarę dla danego pacjenta.
Jak podkreśla, nowotwory są jednak znacznie trudniejszym przeciwnikiem niż COVID-19.
– mRNA musi więc być jeszcze bardziej efektywne, jeszcze skuteczniejsze, ale mam nadzieję, że najbliższe lata przyniosą również przełom w tym obszarze – przewiduje ekspert.
Prace nad spersonalizowanymi szczepionkami przeciwnowotworowymi prowadzi między innymi Moderna, wspólnie z koncernem Merck. W ramach badań klinicznych preparat mRNA-4157 testowany jest obecnie pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności w zastosowaniu u pacjentów z czerniakiem.
mRNA ma charakter bardzo uniwersalny, można w nim zakodować dowolne białko, a to sprawia, że liczba potencjalnych zastosowań jest w zasadzie nieograniczona. Dlatego szereg badań klinicznych dotyczy zastosowania tych terapii również w leczeniu genetycznych chorób rzadkich czy chorób kardiologicznych.
– Chodzi o choroby, które powstają, ponieważ w komórkach danego pacjenta brakuje jakiegoś białka lub powstaje ono w postaci zdefektowanej. Terapie mRNA można wykorzystać do suplementacji tego brakującego białka. Przykładami takich chorób są rdzeniowy zanik mięśni, mukowiscydoza czy fenyloketonuria
Według Research and Markets światowy rynek terapii opartych na technologii mRNA będzie rósł w tempie 17 proc. rocznie i osiągnie do 2026 roku wartość ponad 101 mld dol. W 2021 roku przychody zamknęły się w kwocie niemal 47 mld dol. Ponad 44 proc. tego obrotu generują Stany Zjednoczone.
